Die hereditäre Amyloidose ist eine seltene genetische Erkrankung. Sie ist gekennzeichnet durch ungewöhnliche Ablagerungen von Proteinklumpen im Gewebe, zwischen den Zellen und häufig in den Wänden kleiner Gefäße. Die ersten Symptome treten im Alter zwischen 20 und 40 Jahren auf und führen innerhalb von 10 Jahren zum Tod. Wenn Sie an der Krankheit leiden, geben Sie sie mit einer Wahrscheinlichkeit von 50 Prozent an Ihre Kinder weiter.
Professor Ed Gane
Ed Gane ist ein außergewöhnlicher neuseeländischer Professor, der am Aufbau der nationalen Lebertransplantationseinheit mitgewirkt hat. Er ist außerdem ein Pionier der Heilung von Hepatitis C dank seiner weltweiten Arzneimittelstudien.
Nun hat sich der Professor einer neuen Herausforderung gestellt: Er versucht, die Amyloidose zu heilen, eine Krankheit, die rund 50 neuseeländische Familien betrifft. Diese Familien werden heute von Professor Gane auf ihrem gesamten Behandlungsweg begleitet: von der Diagnose bis zur Leber- und Herztransplantation hilft er ihnen, spricht mit ihnen, hält ihre Hand und ist mehr als nur für sie da.
Die klinischen Studien des Professors
Vor zwei Jahren konnte Professor Gane sein Ziel in Angriff nehmen, als ihm angeboten wurde, die erste Studie am Menschen mit einer neuen medizinischen Technologie durchzuführen, mit der Wissenschaftler defekte Gene der DNA verändern können.
Die CRISPR-Genomeditierung (gruppierte, regelmäßig angeordnete kurze palindromische Wiederholungen) ist ein natürlicher Mechanismus, der sich entwickelt hat, um Bakterien vor Viren zu schützen. Ein großer medizinischer Durchbruch!
Professor Gane hatte die Ehre, diese neue Errungenschaft bei 12 seiner Amyloidose-Patienten einsetzen zu können. Niemand wusste, ob die Studie ein Erfolg werden würde, doch zwei Jahre später deuten die ersten Ergebnisse darauf hin, dass alle Teilnehmenden von dieser tödlichen Krankheit geheilt sein werden. Das ist eine echte Hoffnung für die Kinder von Trägern des Amyloidose-Gens.
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