El estudio publicado en Annals of Neurology, titulado «Disease-Modifying Drugs Extend Survival in Hereditary Transthyretin Amyloid Polyneuropathy», arroja luz sobre la eficacia de los tratamientos de la polineuropatía amiloide familiar (PAF).
La PAF, causada por mutaciones en el gen de la transtiretina, provoca la acumulación de agregados de proteínas tóxicas en los tejidos nerviosos, con síntomas incapacitantes. No existe un tratamiento curativo, pero las opciones terapéuticas incluyen los fármacos modificadores de la enfermedad y el trasplante de hígado.
Los investigadores analizaron los datos de 201 pacientes con PAF a lo largo de tres décadas y observaron diferencias importantes de supervivencia entre los pacientes tratados y los no tratados.
Cabe destacar que se estimó que casi todos los #pacientes tratados seguían vivos diez años después del inicio de la enfermedad, frente a menos de la mitad de los pacientes no tratados.
Los fármacos modificadores de la enfermedad, como Onpattro, tafamidis y diflunisal, mostraron resultados prometedores en la supervivencia, con independencia de la edad de inicio de la enfermedad.
Incluso los pacientes con PAF de inicio tardío mejoraron su supervivencia con estos fármacos, lo que cuestiona la idea de que el trasplante de hígado era el tratamiento principal de las formas de inicio precoz.
Aunque el trasplante de hígado prolongó la supervivencia en las formas de inicio precoz, su efecto en las formas de inicio tardío fue menos marcado.
El estudio subraya la importancia de los fármacos modificadores de la enfermedad para mejorar la supervivencia a largo plazo de los pacientes con PAF, con independencia de la edad de inicio o del tipo de síntomas.
No obstante, el análisis se limita a un solo centro, y se necesitan otros estudios para confirmar estos resultados en otras poblaciones y otros contextos médicos.
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Se publica un nuevo estudio sobre la polineuropatía amiloide hereditaria por transtiretina
