L’étude publiée dans les Annals of Neurology, intitulée « Disease-Modifying Drugs Extend Survival in Hereditary Transthyretin Amyloid Polyneuropathy », éclaire l’efficacité des traitements de la polyneuropathie amyloïde familiale (PAF).
La PAF, due à des mutations du gène de la transthyrétine, entraîne l’accumulation d’amas de protéines toxiques dans les tissus nerveux, avec des symptômes invalidants. Il n’existe pas de traitement curatif, mais les options de traitement comprennent les médicaments de fond et la greffe de foie.
Les chercheurs ont analysé les données de 201 patients atteints de PAF sur trois décennies, et observé des différences importantes de survie entre les patients traités et ceux qui ne l’étaient pas.
Fait notable, presque tous les #patients traités étaient estimés en vie dix ans après le début de la maladie, contre moins de la moitié des patients non traités.
Les médicaments de fond, comme Onpattro, le tafamidis et le diflunisal, ont donné des résultats prometteurs sur la survie, quel que soit l’âge de début de la maladie.
Même les patients atteints d’une PAF à début tardif ont vu leur survie s’améliorer avec les médicaments de fond, ce qui remet en question l’idée que la greffe de foie était le traitement principal des formes à début précoce.
Si la greffe de foie a prolongé la survie dans les formes à début précoce, son effet sur les formes à début tardif a été moins marqué.
L’étude souligne l’importance des médicaments de fond pour améliorer la survie à long terme des patients atteints de PAF, quel que soit l’âge de début ou le type de symptômes.
L’analyse porte toutefois sur un seul centre, et d’autres études sont nécessaires pour confirmer ces résultats dans d’autres populations et d’autres contextes médicaux.
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Une nouvelle étude publiée sur la polyneuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine
