Die in den Annals of Neurology veröffentlichte Studie mit dem Titel „Disease-Modifying Drugs Extend Survival in Hereditary Transthyretin Amyloid Polyneuropathy“ beleuchtet die Wirksamkeit der Behandlungen der familiären Amyloid-Polyneuropathie (FAP).
Die FAP wird durch Mutationen im Transthyretin-Gen verursacht und führt zur Ablagerung toxischer Proteinklumpen im Nervengewebe, mit schwer beeinträchtigenden Symptomen. Eine Heilung gibt es nicht, doch zu den Behandlungsmöglichkeiten gehören krankheitsmodifizierende Medikamente und die Lebertransplantation.
Die Forschenden analysierten die Daten von 201 FAP-Patienten über drei Jahrzehnte und stellten deutliche Unterschiede im Überleben zwischen behandelten und unbehandelten Patienten fest.
Bemerkenswert ist, dass schätzungsweise fast alle behandelten #Patienten zehn Jahre nach Krankheitsbeginn noch lebten, gegenüber weniger als der Hälfte der unbehandelten Patienten.
Krankheitsmodifizierende Medikamente wie Onpattro, Tafamidis und Diflunisal zeigten vielversprechende Ergebnisse beim Überleben, unabhängig vom Alter bei Krankheitsbeginn.
Auch Patienten mit spät beginnender FAP überlebten mit krankheitsmodifizierenden Medikamenten länger, was die Annahme in Frage stellt, die Lebertransplantation sei die wichtigste Behandlung der früh beginnenden Formen.
Während die Lebertransplantation das Überleben bei früh beginnender FAP verlängerte, war ihre Wirkung bei spät beginnenden Formen weniger ausgeprägt.
Die Studie unterstreicht die Bedeutung krankheitsmodifizierender Medikamente für ein besseres Langzeitüberleben von FAP-Patienten, unabhängig vom Alter bei Krankheitsbeginn oder von der Art der Symptome.
Die Analyse beschränkt sich allerdings auf ein einziges Zentrum, und weitere Studien sind nötig, um diese Ergebnisse in anderen Bevölkerungsgruppen und medizinischen Umfeldern zu bestätigen.
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Neue Studie zur hereditären Transthyretin-Amyloid-Polyneuropathie veröffentlicht
