L’amiloidosi è una malattia rara che colpisce un piccolo numero di persone nel mondo. È una malattia complessa che può causare sintomi diversi, dalla stanchezza e dalla debolezza fino all’insufficienza cardiaca e al danno renale. Si può guarire dall’amiloidosi? In questo articolo rispondiamo a questa domanda sulla base di questo studio: www.myamyloidosisteam.com/resources/can-amyloidosis-be-cured?
Una remissione possibile, ma non una guarigione
C’è una grande differenza tra guarigione e remissione e, nel caso dell’amiloidosi, è importante conoscerla. Entrambi i termini si possono usare quando non ci sono più segni né sintomi della malattia. Ma la differenza tra i due è fondamentale.
Quando un paziente è guarito, significa che le cause della malattia sono scomparse, che non peggiorerà, che non tornerà e che non è più necessario consultare un medico né seguire un trattamento per questa malattia.
Al contrario, quando un paziente è in remissione, le cause della malattia sono presenti ma sotto controllo: la malattia può peggiorare, i sintomi possono ricomparire, il follow-up medico prosegue e alcuni trattamenti devono essere mantenuti.
Nell’amiloidosi le guarigioni sono purtroppo molto rare. È una delle malattie cosiddette «incurabili». Non è ancora stato scoperto alcun trattamento in grado di guarire direttamente la malattia. Una remissione è invece possibile. A volte, ma molto raramente, i trattamenti usati per ottenere una remissione portano alla guarigione del paziente. Bisogna però tenere presente che si tratta di casi molto rari, per non alimentare una speranza quasi vana.
Prognosi e trattamento
La prognosi dell’amiloidosi dipende da numerosi fattori, tra cui il tipo di amiloidosi, la gravità della malattia e la rapidità della diagnosi e del trattamento. In generale, la prognosi è migliore per l’amiloidosi localizzata, che colpisce un solo organo o tessuto, rispetto all’amiloidosi sistemica, che colpisce più organi e tessuti. Tuttavia, con un trattamento e una presa in carico adeguati, molte persone con amiloidosi vivono per anni con la malattia.
Le opzioni di trattamento dipendono dal tipo e dalla gravità dell’amiloidosi. Attualmente esistono diversi trattamenti che possono aiutare a gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia, per esempio la chemioterapia, il trapianto di cellule staminali, il trapianto di fegato e le cure di supporto. Le cure di supporto possono comprendere farmaci (Alkeran, Cytoxan, Velcade, Darzalex…) e/o cambiamenti nello stile di vita (come spiegato per esempio nell’articolo: https://www.amyloidosisalliance.org/amyloidosis-and-physical-activity/).
La ricerca di una cura
Sono in corso studi clinici per trovare trattamenti migliori contro l’amiloidosi. Questi studi potrebbero portare a una remissione o, nel migliore dei casi, a una guarigione. Ecco alcuni esempi di studi attualmente in corso:
- Vibramicina (doxiciclina), un antibiotico in grado di degradare le fibrille amiloidi
- PRX-004, un anticorpo che potrebbe ridurre i livelli di proteina amiloide
- AG10, una molecola che potrebbe impedire la formazione di sostanza amiloide