Det 18:e internationella symposiet om amyloidos, ”ISA”, av Ben Woltering.
Symposiet hölls den 4-8 september 2022 i Heidelberg i Tyskland.
Det är en världskongress om amyloidos för all vårdpersonal, forskare och läkemedelsindustrin, som hålls vartannat år någonstans i världen.
I år hölls den vid universitetet i Heidelberg i Tyskland. Där fanns omkring 1 100 deltagare från över 50 länder, och tack vare goda kontakter mellan ISA och alliansen deltog också ett begränsat antal patienter.
Alla följde direkt (25 % online) de heldagslånga sessionerna och diskuterade de senaste och bästa idéerna för att bekämpa alla typer av amyloidos.
Det var inte bara hårt arbete, det fanns också trevliga inslag som välkomstmottagning, kongressmiddag, prisceremoni och förstås tid för nätverkande.
Ett mycket intressant program
Det var mycket intressant att få veta vilka läkemedel som är på väg för att stabilisera, bota eller till och med få sjukdomen att gå tillbaka. Många muntliga presentationer och föreläsningar handlade om detta. Alla typer av amyloidos togs upp.
Många av deltagarna var unga och mycket lovande forskare.
De presenterade ofta mycket grundläggande och viktig forskning i form av posters (309 presentationer!). Jämfört med tidigare möten fanns ett mycket större intresse för betydelsen av DNA och immunologiska tekniker. Till exempel: åldrande innebär också att immunsystemet åldras (T-celler, makrofager). Ett annat exempel: riktad genterapi (CRISPR-Cas9) kan leda till >95 % tillbakagång.
Här nedan följer fler resultat och viktiga punkter.
Några ämnen inom grundforskningen:
Genetik som riskfaktor för att utveckla amyloidos.
Spelar N-glykosylering av den lätta kedjan en roll för amyloidbildningen?
Belägg för att lätta kedjor är kardiotoxiska vid AL-amyloidos
Kollagen som är kopplat till AL-amyloidos hämmar fagocytosen av fibriller
Några ämnen inom den kliniska forskningen:
Artificiell intelligens och maskininlärning börjar användas i diagnostiken.
Gener som riskfaktor för att insjukna, för prognosen (AL) och som vägledning för behandlingen.
Ett nytt begrepp vid AL-amyloidos: minimal/mätbar kvarvarande sjukdom (MRD)
Neurofilament lätt kedja är en biomarkör i serum för neuropati
Ökad leverstelhet är en markör för amyloid i levern.
Bilddiagnostik vid amyloidos: för att upptäcka sjukdomen, bedöma svårighetsgraden och följa förloppet.
1241-AT01 är ett nytt lovande spårämne vid amyloidos
Nya eller möjliga behandlingsformer:
• AL: BCL-2-hämmaren venetoklax, belantamab mafodotin (anti-BCMA), BCMA-CAR-T, CAEL-101, elotuzumab (binder till SLAMF7), isatuximab (monoklonal antikropp mot CD38)
• ATTR: glavonoid (flavonoidolja från lakrits), en naturlig tetramerstabilisator, eplontersen (antisens), acoramidis (AG10, stabilisator), NNC6019-0001 (antikropp som binder till all TTR utom nativ TTR)
• All amyloid: antikroppar, t.ex. birtamimab (NEOD001), AT-2 och AT-4 (fusionspeptider som binder till alla typer av amyloid), makrofager med kimär antigenreceptor (CAR-M) som en möjlig behandling för att avlägsna amyloid
• Understödjande behandling: droxidopa (prodrug till noradrenalin) mot ortostatisk hypotension, intravenösa inotropa läkemedel, hjärttransplantation vid ATTRwt
Ett lyckat symposium om amyloidos
Alla deltagare var till slut överens om att det hade varit ett fantastiskt och lyckat symposium, mycket väl organiserat och med professorerna Schönland & Hegenbart som värdar.
Vi ser alla fram emot nästa ISA-möte, i Rochester i USA, i juni 2024.
Sammanfattningen bygger också på information från dr Bouke Hazenberg.
Ben Woltering